Американски учени успяха да направят лабораторни мишки резистентни към HIV/СПИН-вируса, посредством блокирането действието на гена, отговарящ за синтеза на белтъка, използван от вируса за инфлиртриране в имунните клетки, съобщава New Scientist.

Изследователите от биотехнологичната компания Sangamo BioSciences в Дуарте, Калифорния, тествали генномодифицираната терапия, се надяват да я изпробват успешно и върху хора в края на 2008 г.

Учените успели да блокират действието на гена, кодиращ синтеза на белтъка CCR5, разположен на повърхността на най-често атакуваните лимфоцитни Т-клетки, посредством внасянето в тях чрез безвреден вирус на молекула с ензима нуклеаза (nuclease) и т. нар. “цинк-отпечатък” (“zinc-finger”).

“Цинк-отпечатъкът” на молекулата се свързва само с генетичен материал, открит в CCR5-гена, а нуклеазата блокира действието му и спира производството на опасния протеин. След този процес клетъчната ДНК е перманентно имунизирана срещу действието на HIV, посочва един от авторите на изследването, д-р Елена Перес (Elena Perez) от Детската болница във Филаделфия, Пенсилвания. 

В хода на експеримента, обработени с нуклеаза човешки Т-клетки били инжектирани на група мишки, които заедно с контролна група гризачи с непроменени лимфоцити, били заразени със СПИН. 6 седмици след въвеждането на имунизираните Т-клетки, мишките от експерименталната група придобили пълна резистентност срещу СПИН-вируса, а в кръвта им било установено 5-кратно увеличение на генномодифицираните Т-клетки.

При планираните опити със заразени със СПИН хора, от кръвта им ще бъдат взети Т-лимфоцити, чийто CCR5-ген ще бъде изключен в лабораторни условия, след което те ще бъдат върнати в организма, за да се възпроизведат и да станат доминиращ вид Т-клетки в организма, като по този начин осигурят резистентността срещу смъртоносния вирус. Новата клетъчна терапия е много по-ефективна от прилаганите в момента лекарствени CCR5-блокери, които трябва да се пият постоянно, тъй като при еднократно прилагане има перманентно действие.

Един от учените, открили връзката CCR5-HIV през 1996 г. в Националния институт за здравни изследвания в Бетесда, Мериленд, Ед Бергер (Ed Berger) посочва, че генният нокаут има значително по-голям потенциал от всички досегашни терапии срещу СПИН-а, тъй като модифицираните клетки биха имали селективно предимство при евентуално възпроизводство.

Съоткривателят на връзката между белтъка CCR5 и заразяването с HIV-вируса, Джон Мур (John Moore), посочва, че решаващо в случая е дали CCR5-гена ще бъде блокиран в достатъчно на брой Т-клетки, за да има ефект в човешкия организъм. Като достатъчно наджедна алтернатива той препоръчва CCR5-блокера на фармацевтичната компания Pfizer “Maraviroc”, който показал добри резултати след пускането му в продажба в САЩ и Европа през миналата година.